Behandlung

Die allogene Stammzell- bzw. Knochenmarktransplantation ist bis heute die einzige Chance auf Heilung der Myelofibrose. Dabei werden mithilfe einer Hochdosis-Chemotherapie die blutbildenden Zellen im Knochenmark des Patienten vollständig zerstört und anschließend durch Blutstammzellen eines gesunden Spenders ersetzt. Da dieser Eingriff jedoch noch immer mit einem erhöhten Sterblichkeitsrisiko und erheblichen Nebenwirkungen behaftet ist, stehen in der Regel oft andere Therapien im Vordergrund.1, 2

Welche anderen Therapien geeignet sind, hängt neben der Krankheitsphase und der Risikogruppe auch vom Allgemeinzustand, von bereits vorhandenen Symptomen und dem  persönlichen Wunsch des Patienten ab. Denn eine medikamentöse Behandlung ist meist mit Nebenwirkungen verbunden, die den Körper belasten und die Lebensqualität einschränken können. Deshalb ist es wichtig, sich nach dem Arztgespräch ausreichend Zeit zu lassen und darüber klar zu werden, welche der möglichen Behandlungsarten in Frage kommen. In dieser Situation kann es hilfreich sein, das Gespräch mit der Familie, mit Freunden oder anderen Betroffenen zu suchen, z.B. in einer Selbsthilfegruppe. Eine Myelofibrose ist kein akuter Notfall, der schnellstmögliches Handeln erfordert.1, 2

Ganz gleich, auf welchen der nachfolgend genannten therapeutischen Wege Arzt und Patient sich verständigen: Das Ziel ist immer, in jedem Krankheitsstadium die für jeden Patienten individuell optimale Behandlungsform zu finden, damit die Myelofibrose den Alltag der Betroffenen möglichst wenig einschränkt und ein Höchstmaß an Lebensqualität gewährleistet ist.

Kommt eine Transplantation (noch) nicht in Frage oder fehlt ein geeigneter Spender, ist dies kein Grund, die Hoffnung zu verlieren: Es stehen sowohl zielgerichtete als auch symptomatische Therapien für Myelofibrose-Patienten zur Verfügung, mit denen sich die Auswirkungen der Erkrankung wirksam eindämmen lassen:1, 2, 3

  1. „Watch and Wait“ – Beobachten und Abwarten
  2. Heilend, aber risikoreich: Allogene Stammzell- bzw. Knochenmarktransplantation
  3. Zielgerichtete Therapie durch JAK-Inhibition: Bei vergrößerter Milz und Allgemeinsymptomen
  4. Symptomorientierte Therapien I: Wenn die Zellzahlen zu hoch sind
  5. Symptomorientierte Therapien II: Wenn die Blutbildung rückläufig ist
  6. Symptomorientierte Therapien III: Wenn die Milz stark vergrößert ist
  7. Teilnahme an Therapiestudien

„Watch and Wait“ – Beobachten und Abwarten

Verursacht die Erkrankung noch keine Symptome und kann der Arzt keine Risikofaktoren feststellen, die den Krankheitsverlauf ungünstig beeinflussen, wird er möglicherweise zunächst zu einer Watch-and-Wait-Strategie (Beobachten und Abwarten) raten. Hierbei unterzieht sich der Patient lediglich regelmäßigen Kontrolluntersuchungen; eine Behandlung erfolgt noch nicht. Eine medikamentöse Therapie leitet der Arzt erst dann ein, wenn die Myelofibrose Beschwerden verursacht oder weiter voranschreitet.1, 2 Hierfür gibt es einen guten Grund: Die Erkrankung hat bei beschwerdefreien Patienten ohne Risikofaktoren eine relativ gute Prognose.1 Eine Therapie mit ihren Nebenwirkungen könnte in diesem Fall die Lebensqualität deutlich einschränken, ohne einen klaren Nutzen zu bringen. Manchen Patienten macht das scheinbar untätige Abwarten psychisch allerdings sehr zu schaffen. Auch deshalb ist es wichtig, dass Arzt und Patient die Therapieentscheidung immer gemeinsam treffen.

1 Primäre Myelofibrose. Onkopedia Website. https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/primaere-myelofibrose-pmf/. Stand Dezember 2018.
2 Primäre Myelofibrose. MPN-Netzwerk. https://www.mpn-netzwerk.de/fileadmin/dokumente/PMF_Broschuere_2018.pdf. 2018.
3 Herold, G. Innere Medizin 2019. Köln: Selbstverlag; 2018.